C) Les inconvénients:

Les limites:

Les patients doivent subir plusieurs cycles de thérapie génique. Lorsque l'ADN à visée thérapeutique est inséré dans la cellule, il est considéré comme un élement étranger, ce qui active le système immunitaire du patient. Il est difficile de répéter la thérapie génique chez le même patient. Le vecteur viral peut entraîner des problèmes de toxicité, des réponses immunitaires ou inflammatoires, ou encore des erreurs dans le ciblage des gènes. Tout ceci peut provoquer de nombreuses maladies comme des maladies cardiaques, Alzheimer, diabète ou en encore de l'hypertension artérielle. Ces maladies multigéniques sont difficiles à traiter efficacement en utilisant la thérapie génique. Des chercheurs médicaux travaillent pour s'assurer que la thérapie génique soit la plus sûre possible. Ils cherchent à introduire efficacement et sans effet secondaire l'information génétique dans la cellule à modifier. Ces chercheurs ont distingué plusieurs dangers :

- Le transfert de gènes :

Pour transporter les gènes thérapeutiques on utilise des virus, mais ce sont des corps étrangers contre lesquels le système immunitaire du patient lutte par consequent il y a toujours un risque sur le transfert de gènes.

- Le gène lui-même :

Lorsque le gène thérapeutique est injecté chez le patient, on ignore l'endoit exact où le gene va s'insérer dans le patrimoine génétique. Même si le bon gène a été utilisé, cela peut entrainer de graves conséquences d'un point de vue physiologique.

- Utilisation sur des personnes saines : le dopages génétique:

Certains sportifs rêvent d'utiliser la thérapie génique pour améliorer leurs performances. Ce dopage génétique est réalisé avec des substances non autorisés dans le cadre de la thérapeutique et pourrait donc avoir des conséquences dramatiques sur leur santé. Cela est totalement inapproprié dans les situations où l'objectif n'est pas de soigner des maladies. Les dangers possibles pourraient être la surveillance médicale insuffisante lorsque la thérapie est effectuée, les virus utilisés pour le transfert des gènes peuvent être à l'origine de maladies.

- Utilisation pour des raisons autres que médicales :

La thérapie génique germinale pourrait ouvrir la porte de la modification de l'ensemble des gènes humain pour des raisons autres que médicales, avec pour conséquences d'exacerber la discrimination sociale. Cette technique très chère risque de ne jamais être une priorité de santé publique. La thérapie génique germinale est unanimement condamné d'un point de vue éthique.